Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона вперше досягли успіху в лікуванні хвороби Гантінгтона, яка є спадковим захворюванням, що поступово руйнує нервову систему. За допомогою нової генної терапії вдалося сповільнити розвиток недуги на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка спричиняє утворення шкідливого білка гантінгтіну, що пошкоджує клітини мозку та викликає різноманітні проблеми від змін настрою до паралічу. Науковці розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує утворення цього шкідливого білка. Процедура введення препарату триває до 20 годин і здійснюється через мікрокатетер у дві ділянки мозку. Тестування проводили на 29 пацієнтах, які отримували високі дози препарату. Через три роки після терапії вони показали значне зменшення розвитку хвороби, поліпшення когнітивних та моторних навичок, а також збереження нейронів. Вчені вважають, що нова терапія відкриває надію на покращення якості життя пацієнтів, які страждають від цієї жахливої хвороби.