У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний американський хлопчик з рідкісним метаболічним захворюванням став першим пацієнтом у світі, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія була відзначена Нобелівською премією з хімії у 2020 році. Хлопчику діагностували важке генетичне захворювання, яке заважає печінці виводити токсичні відходи метаболізму. Лікарі запропонували сім’ї експериментальне лікування, яке було успішно проведене за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Результати терапії виглядають добре, хлопчик почав почуватися краще, споживає більше білка та потребує менше ліків. Лікарі планують тривале спостереження для оцінки безпечності та ефективності лікування. Цей прорив може відкрити нові можливості для інших пацієнтів і допомогти їм покращити якість життя.